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近期，國際權威期刊《Frontiers in Cell and Developmental Biology》刊載了一篇由中國長春中醫藥大學研究團隊撰寫的綜述。該綜述系統總結了間充質干細胞（MSCs）在改善骨骼肌功能以及干預重癥肌無力（MG）方面的作用機制與研究進展。
間充質干細胞的基本特性
間充質干細胞是一類源自中胚層的成體干細胞，具有多向分化潛能，廣泛分布于骨髓、脂肪、臍帶等組織中，并常富集于血管周圍。這類細胞在組織修復領域備受關注，主要得益于其以下三方面能力：
1.多向分化潛能
MSCs具備分化為多種細胞類型的能力。例如，在骨骼修復過程中，它可分化為成骨細胞；在肌肉修復時，能通過調控相關信號通路，避免分化為脂肪細胞，進而促進肌肉組織再生。
2.免疫調節功能
MSCs可通過分泌轉化生長因子 -β（TGF -β）、前列腺素 E2（PGE2）等因子調節免疫反應，還能借助細胞膜表面的程序性死亡受體配體 1（PD - L1）等分子與免疫細胞相互作用，抑制異常免疫攻擊。此外，MSCs免疫原性較低，移植后不易引發宿主免疫排斥反應。
3.旁分泌作用
MSCs可釋放多種生長因子，如胰島素樣生長因子 -1（IGF - 1）、血管內皮生長因子（VEGF）等，激活體內的修復機制。以肌肉受損為例，其分泌的 IGF - 1 能促進肌肉衛星細胞的增殖與分化，從而參與肌纖維的再生。
MSCs在骨骼肌修復中的作用
骨骼肌是人體重要的代謝器官，不僅承擔運動功能，還參與調節機體的代謝過程。多種因素，如運動損傷、衰老或代謝性疾病等，都可能導致骨骼肌的結構與功能受損。而 MSCs 在骨骼肌修復過程中發揮著多方面作用：
1.定向遷移與定位
肌肉組織受損后會釋放基質細胞衍生因子 -1（SDF - 1）等趨化因子，MSCs 通過其表面的趨化因子受體 4（CXCR4）識別這些信號，并遷移至損傷部位參與修復。
2.改善代謝環境
在肥胖等代謝異常狀態下，MSCs 可通過 WNT5a/糖原合成酶激酶 -3（GSK3）等信號通路抑制脂肪生成相關蛋白（如過氧化物酶體增殖物激活受體γ，PPARγ）的表達，同時促進肌肉保護因子的產生，從而減少肌內脂肪沉積，改善肌肉功能。
3.抗衰老效應
隨著年齡增長，內源性 MSCs 的功能逐漸衰退。研究表明，補充年輕 MSCs 或其外泌體，可提高 WNT1 誘導信號蛋白 1（WISP1）等因子的分泌水平，激活蛋白激酶 B/哺乳動物雷帕霉素靶蛋白（Akt/mTOR）等修復通路，延緩肌肉萎縮進程。
MSCs在重癥肌無力中的應用潛力
重癥肌無力（MG）是一種由自身免疫反應引發的神經肌肉疾病，其特征為肌肉無力，癥狀常隨時間或活動加重。發病機制主要與抗乙酰膽堿受體抗體攻擊神經肌肉接頭有關。MSCs 通過以下機制在MG中發揮作用：
1.免疫調節
MSCs 能夠抑制異常活化的 T 細胞，促進調節性 T 細胞（Treg）的增殖，從而減少自身抗體的產生。此外，其分泌的吲哚胺 2,3 - 雙加氧酶（IDO）、白細胞介素 - 10（IL - 10）等因子有助于減輕局部炎癥反應。
2.神經肌肉接頭保護
MSCs 可分泌膠質細胞源性神經營養因子（GDNF）、腦源性神經營養因子（BDNF）等多種神經營養因子，促進神經軸突再生與神經肌肉接頭的修復。同時，通過上調膽堿乙酰轉移酶（ChAT）、囊泡乙酰膽堿轉運體（VAChT）等蛋白的表達，增強乙酰膽堿的合成與釋放，改善神經信號傳導。
動物實驗顯示，移植 MSCs 能顯著降低模型小鼠的抗體水平，恢復免疫平衡，并提升肌力。在人源化小鼠模型中，MSCs 聯合免疫細胞應用可在較短時間內顯著緩解病情。
結語
長春中醫藥大學團隊的這篇綜述系統闡釋了 MSCs 在骨骼肌修復與重癥肌無力干預中的多重作用，同時指出了當前臨床轉化中的難點及可能的解決路徑。相較于傳統的免疫抑制療法，MSCs 在調節免疫和促進組織修復方面具有獨特優勢。
隨著相關技術的不斷進步，MSCs 有望成為神經肌肉疾病應用領域的重要選擇，為患者帶來新的希望。
https://www.frontiersin.org/journals/cell-and-developmental-biology/articles/10.3389/fcell.2025.1658062/full
https://mp.weixin.qq.com/s/O9zJid3lSxgMGP5i-Ngy1A干細胞與外泌體